Visie Het Zeldzame Ziekten Fonds vindt het onacceptabel dat er zo weinig aandacht en middelen zijn voor de strijd tegen zeldzame ziekten. Terwijl vanuit de overheid en diverse fondsen miljoenen beschikbaar zijn voor onderzoek naar 'bekende' ziekten, staan mensen met een zeldzame ziekte er alleen voor. In een welvarende samenleving als Nederland heeft iedereen recht op de juiste zorg, behandeling en waar mogelijk kans op genezing. Er moet dan ook meer geld beschikbaar komen voor onderzoek naar zeldzame ziekten. Alleen door middel van onderzoek kunnen we oorzaken vinden, nieuwe behandelmethoden ontwikkelen en kan de kennis over zeldzame ziekten worden vergroot. Daarnaast kan er meer inzicht verkregen worden over de specifieke behoeften die deze groep mensen heeft. Missie Het Zeldzame Ziekten Fonds helpt mensen met een zeldzame ziekte. Dit doet zij door bekendheid te geven aan onbekende, zeldzame ziekten en door geld in te zamelen voor onderzoek.